南京鼓樓醫院孫凌云：希望紅斑狼瘡治療方案惠及全球患者
| 2025-03-30來源：新華網 |
新華網南京3月30日電 題：南京鼓樓醫院孫凌云：希望紅斑狼瘡治療方案惠及全球患者 新華社記者朱筱 紅斑狼瘡作為備受關注的免疫性疾病，典型癥狀是面頰出現蝶形紅斑，如被狼咬傷所致。它分皮膚型和系統性，系統性紅斑狼瘡可累及全身各臟器，難治性患者5年內死亡率高達50%。南京鼓樓醫院風濕免疫科孫凌云教授在該領域深耕20余年，開創了異體間充質干細胞治療新技術，讓1100余例難治性系統性紅斑狼瘡患者受益。憑借卓越的醫學貢獻，在國際醫師節前夕，孫凌云榮獲第十八屆中國藥學發展獎臨床醫藥研究突出成就獎。 勇闖醫學“無人區” 今年40歲的珊珊（化名）正是系統性紅斑狼瘡患者。據她回憶，2006年元旦，21歲的她突發高燒，隨后被確診為系統性紅斑狼瘡。初始的激素治療帶來嚴重副作用：全身水腫、皮膚潰爛、股骨頭壞死。病情危急之下，她被轉至南京鼓樓醫院，當時孫凌云提出的異體間充質干細胞療法正處于臨床試驗階段，可行性尚有爭論。 面對傳統治療無效與家庭困境，珊珊一家決定放手一搏。2007年，珊珊成為全球首例接受異體間充質干細胞移植的患者。治療過程類似輸液，將從其母親體內提取并培養的間充質干細胞通過靜脈注入珊珊體內。奇跡般地，首次治療后，她之前停止的月經恢復，血液與尿液檢查顯示生化指標逐步正常。此后十多年，她的身體指標穩定，僅因當年的股骨頭壞死導致行走略顯不便。 20世紀90年代，國外對風濕病的研究迅速發展。為掌握前沿技術，孫凌云曾遠赴意大利求學。1998年，他在亞洲率先開展自體造血干細胞移植治療紅斑狼瘡，雖首戰告捷，但高昂的費用與患者的不良反應讓他陷入沉思：“能否找到更安全、更普惠的療法？” 通過文獻研究，他將目光投向骨髓中的間充質干細胞?！叭绻f骨髓中的造血干細胞是‘種子’，決定人體自身免疫力的高低，那間充質干細胞則如同‘土壤’，具有免疫調節與組織修復功能?！睂O凌云說。 此后，孫凌云團隊花了八年時間，研究間充質干細胞治療方案的可行性。“我們要搞清楚自體間充質干細胞狀況，異體植入有無排異，如何給藥等系列問題，其中最難的部分就是間充質干細胞的分離和擴增，這一環節就耗時一年多?！敝钡?007年，珊珊和另外一位病重女性通過移植后重獲新生，該治療方式宣告成功。此后，他帶領團隊用間充質干細胞治療方案成功治療2800余例重癥紅斑狼瘡、系統性硬化癥等免疫疾病，有效率60%，顯著降低了死亡率，避免了傳統治療的嚴重副作用。 掛到孫教授的號，病就好了一半 年近七旬的孔女士來自河北保定，剛在南京鼓樓醫院完成新一輪的間充質干細胞治療，精神狀態明顯改善。五年前，患有干燥綜合征的她，血小板突然持續降低，身體極度乏力，嚴重時走不動路，身上都是瘀點瘀斑?！按饲岸喾骄歪t，長期吃藥花了不少錢，但效果不佳，還帶來了許多副作用，北京的醫生建議我來找孫教授看看?！?/p> 去年9月，孔女士輾轉來到南京鼓樓醫院。“孫教授看到我的情況，幫我安排了住院?！笨着空f，在住院期間，孫凌云根據她的實際情況調整用藥，同時運用干細胞療法調節免疫，將其血小板維持在相對穩定的狀態。“半年多來，我感覺比之前有力氣多了，考慮到我們大老遠過來不方便，平時有問題還可以線上向孫教授團隊問診?！?/p> 隨著對間充質干細胞療法作用機理的深入研究，孫凌云及團隊幫助大量患有類風濕關節炎、系統性硬化、干燥綜合征等自身免疫病患者有效控制了病情。慕名求診的患者日益增多，為此，孫凌云教授在周六上午增設了半天門診，雖說是半天，但因為患者太多，他常常是中午匆匆吃個盒飯繼續看到晚上八九點，最晚時甚至到深夜十一點多。 孫凌云對患者一向抱有充分的共情和理解，對患者的病情也了如指掌。安徽大學生楊小偉因患罕見“肥大性骨關節病”輾轉求醫無果，孫凌云不僅墊付檢查費用，更在國際會議上為他爭取國外專家會診機會；多年前，一位患者因肺泡出血找他做間充質干細胞治療，患者十多年后再來復診時，孫凌云一眼就認出了他，還能回憶起當初搶救他的情景。 在孫凌云門診上，患者常常會這樣感慨：“終于掛到您的號了！”“幸好找您看病了，目前我的情況改善了很多！”甚至還有一次，一位患者一進門就特別激動地說：“孫醫生，能掛到您的號，我感覺自己的病已經好一半了！” 讓中國方案惠及更多全球患者 憑借“異體間充質干細胞治療難治性紅斑狼瘡的關鍵技術創新與臨床應用研究”，孫凌云及團隊榮獲國家技術發明二等獎；基于干細胞相關研究成果，孫凌云團隊還榮獲“國家重點研發計劃”“江蘇省科技獎一等獎”“華夏醫學科技獎二等獎” 等10余項國家及省部級獎項。 如今，人們提到間充質干細胞療法，都會提到中國南京，提到孫凌云及其團隊。孫凌云及團隊也受邀到世界各地做報告，并為《歐洲骨髓移植手冊》撰寫其中一個章節。一位來自南非的男性患者因劇烈頭痛伴聽力下降，輾轉各地求醫效果不佳，最后慕名前來中國南京找到孫凌云教授的門診，檢查后診斷為診斷血管炎，經精心治療，頭痛明顯緩解，聽力也開始逐步恢復，此后定期復查，病情得到有效控制。 但孫凌云對自身免疫性疾病的研究并未止步。他告訴記者，目前我國狼瘡患者約150萬人，加上類風濕關節炎、系統性硬化癥、干燥綜合征等其他自身免疫性疾病，全球患者達8000多萬，且人數逐年上升。 傳統激素和免疫抑制治療副作用大，費用高。他在臨床研究中發現，臍帶中的間充質干細胞含量豐富、來源便捷，他們也能夠利用臍帶分離來進行較為穩定的擴增，適合大規模開發成藥。為了滿足大量患者的治療需求，2020年孫凌云又帶領團隊嘗試研發臍帶間充質干細胞注射液。 “新藥研究在穩步推進中?！睂O凌云說，狼瘡性腎炎和系統性硬化癥新藥已經完成了一期臨床研究，二期臨床研究在去年12月底已經完成入組，今年6月底將完成隨訪。倘若新藥開發成功，患者的治療費用也會大幅度降低?！安⑶覐囊黄谂R床研究結果來看，該方式治療狼瘡性腎炎和系統性硬化癥安全可靠，沒有嚴重不良反應。” 在孫凌云看來，要想成就一樁事，用心和堅持十分重要?！拔业哪繕瞬粌H是治病，更想讓中國方案惠及全球患者。”這份“凌云壯志”，正在轉化為千萬患者的治療希望。（完） 責任編輯：王潔 |
